Ein gesunder Mensch hat eine durchschnittliche Muskelmasse von etwa 54 Prozent, aber Menschen mit Muskeldystrophie (MD) haben in den späteren Stadien der Krankheit möglicherweise überhaupt keinen Muskel mehr. Gibt es eine Möglichkeit, Muskeldystrophie zu heilen?
Was ist Muskeldystrophie?
Muskeldystrophie ist eine Gruppe von Krankheiten, die eine fortschreitende Muskelschwäche und einen Verlust von Muskelmasse verursachen. Bei Muskeldystrophie stören Genmutationen die Produktion von Proteinen, die zum Aufbau gesunder Muskeln benötigt werden.
Dieses mutierte Gen wird oft von den Eltern geerbt, aber es ist möglich, dass sich das mutierte Gen unabhängig ohne vererbte Merkmale entwickelt.
Es gibt verschiedene Arten von Muskeldystrophie – je nachdem, welcher Teil des Muskels betroffen ist und welche Symptome auftreten. Die Symptome der häufigsten Art von Muskeldystrophie, Duchenne MD, beginnen in der Kindheit, die bei schnellen Bewegungen auf unebenen Straßen leicht zu fallen ist.
Muskeldystrophie tritt häufiger bei Jungen auf, während Mädchen nur Träger des Merkmals sind. Andere Arten von Dystrophie treten erst auf, wenn eine Person erwachsen ist.
Manche Menschen mit Muskeldystrophie verlieren schließlich die Fähigkeit zu gehen. Andere können Atem- oder Schluckbeschwerden haben.
Muskelaufbauendes Protein kann ein Weg sein, Muskeldystrophie zu heilen
Es gibt keine Heilung für Muskeldystrophie, aber verschiedene Therapien können bei körperlichen Behinderungen und anderen auftretenden Problemen helfen, darunter:
- Mobilitätsassistenz, wie leichte Übungen, Physiotherapie und körperliche Hilfsmittel
- Selbsthilfegruppe, um mit praktischen und emotionalen Auswirkungen umzugehen
- Operation, um Haltungsfehler wie Skoliose zu korrigieren
- Arzneimittel, wie Steroide zur Steigerung der Muskelkraft oder ACE-Hemmer und Betablocker zur Behandlung von Herzproblemen.
Neue Forschungen suchen nach Wegen, die genetischen Mutationen und beschädigten Muskeln, die mit MD-Symptomen verbunden sind, zu korrigieren. Einer davon sind zwei separate Studien der Rockefeller University und der Edinburgh University.
Muskeln bestehen aus Millionen dichter Zellen. Auch bei Erwachsenen regenerieren sich diese Muskeln weiter, um Schäden zu reparieren, die durch verschiedene Dinge, Krankheiten oder Verletzungen verursacht werden können.
Wie Science Daily berichtet, entstehen Mutationen aus Perizytenfragmenten und PICs, Gruppen von Stammzellen, die Fett oder Muskeln produzieren können, während einige neue Muskeln aus Proteinen in Stammzellen gebildet werden, die für die Muskelstruktur und -funktion verantwortlich sind.
Bisher wussten die Forscher nur, dass Protein am Muskelaufbau beteiligt ist, aber sie wissen immer noch nicht, wie es die Gene beeinflusst, die für den Aufbau gesunder Muskeln verantwortlich sind.
"Die Bildung von Zellen, ob zu Muskel oder Fett, basiert auf unserer Forschung auf einem Proteinkomplex namens Laminin", sagte Yao Yao, Assistenzprofessor an der University of Minnesota.
Die Entwicklung neuer Medikamente durch Einwirkung auf den Lamininweg könnte viele der Symptome der Muskeldystrophie lindern, sagte Yao.
Yaos Forschungen ergaben, dass der Verlust von Laminin im Körper zumindest zu einer Form von Muskeldystrophie führen könnte. Genauer gesagt konzentrierten Yao und sein Team ihre Forschung auf Laminin in Perizyten und PICs.
Yao und sein Team führten eine Studie an einer Gruppe von Mäusen durch, die einen Mangel an Laminin im Körper zeigte. Sie fanden heraus, dass diese Gruppe von Mäusen eine kleinere Körperform als andere normale Mäuse hatte und eine unter der normalen Muskelmasse hatte. Tatsächlich haben Perizyten und PICs nur einen kleinen Anteil an Muskelstammzellen, die keine so dramatischen Ergebnisse zeigen sollten.
Yao und sein Team argumentierten, dass der Ersatz von Laminin in diesen Geweben den Mäusen helfen könnte, sich zu erholen. Diese Idee gilt jedoch als für den Menschen nur schwer realisierbar. Obwohl diese Gruppe von Mäusen signifikante Veränderungen zeigte – Gewebezuwachs und Muskelkraft –, würde die Injektion von Laminin beim Menschen jedoch Hunderte von Injektionen erfordern, damit Laminin richtig in das Gewebe aufgenommen werden kann.
Die Wissenschaftler konzentrierten sich dann darauf, zu verstehen, wie Laminin Perizyten und PICs beeinflusst, um Muskeln aufzubauen. Sie fanden heraus, dass Laminin beeinflusst, welche Gene aktiviert sind und welche nicht.
Eines dieser 'einzigartigen' Gene ist "gpihbp1“, die im Allgemeinen in den Kapillaren gefunden werden, in denen sich die Perizyten befinden. Gene"gpihbp1“ hat nachweislich eine Rolle bei der Fettbildung. Wenn kein Laminin vorhanden ist,gpihbp1” wird auf Perizyten und PICs nicht mehr aktiviert.
Basierend auf diesen Ideen vermuten Wissenschaftler, dass gpihbp1 in der Lage sein könnte, Stammzellen dazu zu bringen, sich in Muskeln statt in Fett umzuwandeln. Sie manipulierten laminindefiziente Perizyten und PICs, um gpihbp1 zu aktivieren, und fanden heraus, dass sich diese Zellen dann zu neuem Muskel entwickelten.
Das Forschungsteam sucht nun nach einem Medikament, das den gpihbp1-Spiegel in Perizyten und PICs erhöhen kann, mit dem Ziel, einen Ausweg und eine Möglichkeit zu bieten, diese behindernde Muskeldystrophie zu heilen.
